Česká republika kvůli zdlouhavému systému schvalování cen a úhrad léků zaostává za ostatními zeměmi Evropy co do rychlosti vstupu inovativních léků. Týká se to především léků na vzácná onemocnění, které k českým pacientům doputují v průměru o rok až dva později, než se k nim dostanou pacienti v jiných zemích EU 15. To vše by nyní měla pomoci řešit novela zákona týkající se právě takzvaných orphan drugs. Účinné řešení přitom bude potřeba, protože právě v letošním roce míří za pacienty rekordní množství inovativních léčiv: americká léková agentura (FDA) schválila 59 nových léků, což je nejvíc za posledních deset let. Je nutné si totiž uvědomit, že vývoj nového léku trvá běžně deset až dvanáct let.

Americká léková agentura schvaluje vysoce inovativní léky, které jsou něčím převratné, ve zrychleném režimu. V Evropě léky nejdřív musí projít schvalovacím procesem evropské lékové agentury (EMA) a poté národních lékových úřadů, které lék a jeho inovativnost znovu posuzují a obvykle také stanovují, zda lék dostane úhradu z veřejného pojištění a jak vysoká bude. Výhodou je, že pacienti téměř nic nedoplácí, ale nevýhodou fakt, že se celý proces prodlužuje. Což například u lidí s onkologickými chorobami může mít fatální důsledky.

V Česku se o povolení nových léčiv a stanovení jejich úhrad, tedy toho, kolik bude za léky platit pojišťovna, a cen, tedy kolik lék smí u nás maximálně stát, stará Státní úřad pro kontrolu léčiv (SÚKL). Jeho ředitelka Irena Storová k tomu uvedla, že si za mnohé průtahy mohou výrobci léčiv častokrát sami.

„Průměrný čas od podání žádosti firmy o stanovení ceny a úhrady do vydání první hodnoticí zprávy byl v roce 2017 průměrně 243 dní, loni už jen 164 dní. Podle zákona má SÚKL na rozhodnutí 165 dní,“ řekla na tiskové konferenci Asociace inovativních farmaceutických firem (AIFP) Storová. “Hodnotíme ovšem jen takové podklady, které od firem dostaneme. Často je třeba si vyžádat od výrobců jejich doplnění, což způsobuje průtahy řízení,” řekla. Ty mohou být i v řádu měsíců, takže než se lék reálně dostane do distribuce, uběhnou i dva roky.

„Náš systém hodnocení nových léčiv je poměrně dobrý, ale nedokáže dobře zohlednit třeba specifika léků na vzácné choroby. Ty vzhledem k malému počtu pacientů jen špatně plní nároky na rozsah dat z klinických studií nebo požadavky úřadu na nákladovou efektivitu. Výsledkem je, že pacienti na novou léčbu čekají dlouho,” vysvětlil důvody, proč firmy často nejsou schopny splnit požadavky SUKL hned napoprvé, ředitel AIFP Jakub Dvořáček. Podle něj by Česku pomohl schvalovací proces urychlit právě zákon, který by udělil vysoce inovativním lékům podobnou výjimku na zrychlené řízení, jaké mají v USA.

Nový zákon by mohl být hotový ještě letos a začít platit v příštím roce. Ministerstvo zdravotnictví s tím podle Adama Vojtěcha počítá, stejně jako s větším zapojením pacientských organizací do rozhodování o lécích. Vstup léků na trh by měl urychlit také fakt, že SUKL připravil nové – podle ředitelky SUKL výrazně jednodušší - formuláře k žádostem firem o stanovení cen a úhrad.