Ještě před deseti lety přišlo na světový trh jen šestadvacet nových léků. A v následujících letech se jejich počet příliš nezvýšil. Loni jich však americká léková agentura (FDA) schválila a pustila k pacientům bez jednoho šest desítek. Na nové léčivo se tak mohou těšit především lidé s progresívním typem roztroušené sklerózy, s nádory plic, migrénou či třeba s duševními chorobami. Jsou to přitom léky, jejichž molekuly výrobci začali testovat před více než deseti či dvanácti lety – tak dlouho totiž trvá, než se prokáže bezpečnost a účinnost nového léku. Ředitel Asociace inovativních farmaceutických firem Jakub Dvořáček navíc říká, že rekordní počet nových léků umožnila snaha amerických úřadů co nejvíc usnadnit přístup pacientů k inovativním lékům. Amerika s tím má totiž letité zkušenosti: právě tady vznikly v reakci na nespokojenost pacientů první zákony, jež umožnily výrobcům léků na vzácná onemocnění výrazné finanční úlevy, aby se nebáli do léků, jež užívá třeba jen malé procento pacientů, vůbec investovat.

Jakub Dvořáček

• výkonný ředitel Asociace inovativního farmaceutického průmyslu (AIFP), která sdružuje 35 inovativních farmaceutických společností
• AIFP byla založena v roce 1993, Dvořáček stojí v jejím čele od roku 2011
• zároveň je předsedou představenstva Národní organizace pro ověřování pravosti léčiv (NOOL), založené v roce 2017
• před vstupem do farmaceutického průmyslu v letech 2009 - 2011 působil v divizi investic agentury CzechInvest a byl zodpovědný za příliv přímých zahraničních investic do České republiky
• zároveň působil jako poradce ministra na Ministerstvu školství
• před nástupem do CzechInvestu pracoval v Charitě České republiky, kde zodpovídal za řízení rozvojových a humanitárních projektů ve světě

Čím si ten rekordní počet schválených léků vysvětlujete?

Je to důsledek mnoha změn, které se ve Spojených státech odehrály už někdy před patnácti lety. Vznikaly totiž programy na podporu léčiv na vzácná onemocnění. Těch hybatelů děje bylo hodně. Vznikla například řada motivací pro firmy, aby se nebály pustit do výroby léků, jejichž uživatelů je třeba jen pár tisíc na světě, nejprve v USA, později se k tomu začala připojovat i Evropa. V prvé řadě to byly různé podpůrné programy a granty na propojení firemního světa výrobců léčiv a akademické sféry, aby společně pracovali na výzkumu. Světová zdravotnická organizace řekne: ano, my teď potřebujeme investovat do nových léků na diabetes, protože je to novodobá epidemie a stojí nás mnoho peněz. Nebo do léků na roztroušenou sklerózu, protože nemoc invalidizuje příliš mnoho lidí. A vytvoří pro to speciální motivační a grantové programy. Samozřejmě také dobře fungují daňové úlevy.

A nesmím zapomenout, že v té době se také v Evropě zavedlo prodloužení patentové ochrany léku originálním firmám tak, že nyní mají větší jistotu, že se jim peníze vynaložené do výzkumu stihnou vrátit. Vlastně teď sklízíme ovoce toho, co bylo před deseti, patnácti lety zaseto. Všichni na to v podstatě po letech už zapomenou, jaká politická rozhodnutí usnadnila příchod nových léků, ale ve světě léků čas běží jinak, to není běžné zboží a jakékoliv pozitivní změny se odrazí až po letech.

Na tiskové konferenci jste mluvil o tom, že v USA na rozdíl od Evropy, respektive od Česka, mají léky na vzácné nemoci snazší schvalovací procesy. Jaké konkrétně?

Existují samozřejmě finanční pobídky, což na průmysl funguje. Politika země však také dala záruky v podobě mnoha systémů, jak dostat vysoce inovativní lék na trh co nejrychleji. Jde o různé procesy jako Orphan Designation, First in Class a další. V podstatě to znamená, že pokud se jako firma ocitnete s novým lékem v těch prioritních oblastech, na které je upřena pozornost, tak při schvalování vás ihned při vstupu do systému vezmou zvlášť a hezky vás opečovávají. Dostanete například přiřazeny specialisty z FDA, kteří s vámi celý schvalovací systém registrace léčiva projdou, aby to proběhlo rychle a bez zbytečných zádrhelů.

Které z těch nejnovějších molekul na trhu považujete za nejdůležitější?

Podstatné je, že jsou tam konečně pediatrické léky. Pro děti je obecně schvalováno nově jen velmi málo léků. Teď ovšem konečně přibyly i léky na vážnější nemoci, než jsou kašel a horečka. To je vždycky velká radost, když se do toho někdo pustí. Lékařům to totiž velmi usnadní situaci, protože léky pro malé děti nejdou používat tak, že se jim jen dá menší dávka. Obezřetnost u firem při schvalování jakýchkoliv pediatrických léků je samozřejmě větší a je na místě, ale výsledkem je, že se do schvalování léků pro děti firmy moc nehrnou. Zase bych řekl, že to souvisí s prodloužením patentové ochrany na léky.

Počet nových registrací

Jak je pak ale možné, že třeba v oblasti psychiatrických léků výrobci do novinek nijak zvlášť neinvestovali, přestože duševních chorob také přibývá, podobně jako cukrovky, ale stále používáme to, co bylo objeveno někdy v padesátých letech minulého století? To se asi jen pobídkami vysvětlit nedá…

To je dáno tím, že psychiatrie je hodně složitý obor. Přijít na přesnou příčinu nemoci je těžké. A když jsem se nedávno díval na počty takzvaně mrtvých molekul, tedy těch, které se jevily zpočátku slibně, ale nakonec byl jejich vývoj ukončen z nejrůznějších důvodů, tak právě v této oblasti je jich zdaleka nejvíc. Prostě výzkum a vývoj nesplnil to, co se od léku očekávalo. Nebo léky měly takové nežádoucí účinky, že byly v praxi nepoužitelné.

A kolik je takových molekul, které byly původně vyvinuty na jinou nemoc, jako třeba slavná Viagra coby lék na srdce, ale ukázalo se, že umí pozitivně ovlivnit i jiné orgány?

Řekl bych, že zrovna toto patří k největším trendům současnosti. Když už je lék schválen na jednu diagnózu a v podstatě tedy otestován jako bezpečný a účinný, firmy často kvůli prodloužení patentové ochrany hledají, jaké další využití by ještě mohl mít. Když to řeknu v uvozovkách, tak jak co nejvíce lék „vytěžit“, tím, že si nechají rozšířit jeho terapeutickou účinnost. Oni to výrobci léčiv vědí už často od začátku, že bude fungovat i v jiné oblasti. Jen začnou schvalovací proces tou diagnózou, kde to mají nejvíc prověřeno a teprve pak si nechají schválit další použití léku.

Je to logické i z pohledu státu. Nejen v Evropě, ale i v USA se čím dál víc dbá na nákladovou efektivitu. Čili když je k dispozici jiná terapie, která může být levnější, než ta stávající, tak má lék na trh dveře otevřené. Jde se cestou nejmenšího odporu. Takže nejprve se schvalují léky, kde je to nákladově nejvýhodnější, protože ty další indikace by neprošly, a teprve pak se k tomu postupně přidávají další indikace. Výrobci léčiv za to sice nesklízejí zrovna chválu od zdravotních pojišťoven, ale ono je to daň za současný systém. Molekula je totiž mnohdy stará už deset let, když firma prokáže její další terapeutické účinky a nechá si tak prodloužit patentovou ochranu.

Dobře, pojďme od inovativních léčiv k aktuálním tématům. Nelze se nezeptat: v souvislosti s brexitem se hodně mluví o tom, co to bude znamenat pro nás a zásobování léky a objevují se varovné zprávy…

Dobrá otázka, sám bych na ni rád znal odpověď. Samozřejmě: vidíme v tom jisté riziko. Překlopím to do oblasti dalšího aktuálního tématu – padělků, protože tam jsem se s tím setkal poprvé. Ve Velké Británii začali vzhledem k protipadělkové směrnici přeregistrovávat léky směrem do dalších částí Evropy. A i když s tím některé firmy začaly už před půl rokem, tak ono to trvá i několik měsíců. Pevně věřím, že naprostá většina firem, které mají sídlo v Londýně, tak ten proces už mají spuštěný. Samozřejmě všichni sázejí hlavně na to, že i kdyby se proces někde zadrhl, tak ty léčivé přípravky jsou už v Evropě ve skladech a jen čekají na to, až budou propuštěny do další distribuce a do lékáren. Někde se to stihnout nemusí, ale, věřím, že větší problémy by neměly nastat.

Co tedy podle Vás nastane, až od devátého února začne platit protipadělková směrnice?

Nově mají mít vydávané léky speciální kódy, které umožňují sledovat celou jejich cestu od výrobce, až do lékárny. A také přelepky, dokazující, že s nimi nikdo nemanipuloval. Jenže ještě nějaký čas se budou doprodávat léčiva, která tyto ochranné prvky nemají. Což rozhodně neznamená, že jde o padělky. Budou probíhat namátkové kontroly – z každé šarže se část léků vezme a ověří se její původ. České pacienty bude o padělcích informovat Národní organizace pro ověřování pravosti léčiv – CZMVO. Co je ale podstatné je, že díky pozměňovacím návrhům ke směrnici, které se podařilo načíst, má ministr zdravotnictví pravomoc šarži, kde výrobci nestihli projít procesem přeregistrace, nebo kde se lékárníkům při ověření pravosti léků spustí falešný alarm, což se dít může v prvních měsících, aby po kontrole danou šarži propustil k výdeji. Bude se to dít u přípravků, které nemají jinou adekvátní náhradu.