V České republice klesá dostupnost léků na vzácná onemocnění (orphan medicinal products, tzv. orfany) a stáleméně se jich dostává mezi oficiálně hrazená léčiva. Potvrzují to lokální statistiky i mezinárodní studie. V dubnu publikovaná studie z 24 evropských zemí ukazuje, že Česká republika se v tomto ohledu řadí na nejnižší příčky. Autoři studie sledovali celkem deset orfanů a Česká republika patřila v parametru jejich dostupnosti mezi 10 nejhorších zemí s jedním až čtyřmi produkty k dispozici. Do stejné skupiny jako my spadaly také Bulharsko, Estonsko, Maďarsko, Rusko a Slovinsko. Hůře se umístily již jen Bělorusko, Lotyšsko, Litva a Turecko.

Česká republika zatím žádná speciální pravidla, která by bylo možné použít v procesu stanovení úhrady léků pro vzácná onemocnění, nemá. Následkem toho není možné některým „orphan“ léčivým přípravkům stanovit výši a podmínky úhrady ze zdravotního pojištění, protože vzhledem ke svým specifikům nevyhovují obecně nastaveným podmínkám a limitům. Taková léčiva jsou pak mnohdy hrazena zdravotními pojišťovnami podle § 16 zákona o veřejném zdravotním pojištění jako jediný možný způsob terapie.

• vzácná onemocnění jsou definována jako taková, která se vyskytují u méně než jednoho pacienta na 2 000 obyvatel
• jen pro několik desítek takových diagnóz existuje účinná léčba
• v ČR je jen méně než 40 % orfanů hrazeno
• podle aktuální evropské studie patříme v tomto parametru mezi nejhorší země Evropy
• náklady na orfany se v ČR drží stabilně kolem 3 % celkových nákladů zdravotních pojišťoven na léky

Analýza společnosti COGVIO, která zhodnotila stav oficiálně hrazených orfanů mezi roky 2009–2017, ukazuje, že podíl těch, které se dostanou do řádné úhrady cestou správního řízení, neustále klesá. Zatímco v roce 2009 bylo mezi léky zařazenými v seznamu hrazených LP SCAU 72 % orfanů, v roce 2016 se jejich podíl snížil na 37 %. To znamená, že současný systém cen a úhrad není pro tyto léky vhodný, zejména kvůli nízké hodnotě ochoty platit a neuplatňování jiných kritérií.

Přitom podíl léků se statusem „orphan“ na celkových nákladech zdravotních pojišťoven na léky je stabilně nízký a po dobu uplynulých 7 let se pohybuje do 3 %. V souhrnu se jedná o částku necelých 2 mld. Kč za rok, přičemž většinu tvoří onkologické a hematoonkologické léky, pro skutečně malé populace pacientů s nevyléčitelnými genetickými poruchami je v systému léků málo.

Jelikož Česká republika nemá žádný zvláštní mechanismus pro zařazování orfanů do úhrady, je v rámci Evropské unie již výjimkou. Analýza evropských systémů úhrad ukazuje, že prakticky všechny země, které uplatňují principy HTA hodnocení, takový mechanismus pro léky se statusem orphan mají. První skupina dává orfanům v definici EMA výjimku a tyto léky vstupují do určitého finančního limitu do úhrady automaticky (např. v Německu, Francii, Rakousku). Na Slovensku platí od 1. ledna 2018 novela zákona, která nepožaduje hodnocení nákladové efektivity u léků, které jsou určeny pro skupiny pacientů s prevalencí nižší než 1:50 000 obyvatel. Druhá skupina států má pro opfany zvláštní pravidla v rámci aplikace kritéria hranice ochoty platit, resp. její vyšší hodnotu než pro ostatní léky. Tento systém je uplatňován například v Holandsku, Švédsku, Belgii nebo také v Anglii/Walesu, kde NICE zavedl speciální HST Evaluation Programme, který umožňuje zvýšit hranici ochoty platit až na desetinásobek běžné hodnoty (z 30 000 GBP až na 300 000 GBP). Posledním modelem je model skotský – pokud lék na vzácné onemocnění nesplní běžnou hranici ochoty platit, může vstoupit do speciální procedury (PACE), v níž se hodnotí i jiné parametry, nad rámec nákladové efektivity, která však zůstává dominantní složkou pro rozhodování.